Terapia genica per le distrofie retiniche ereditarie

Prima forma di cecità congenita curata

Le distrofie retiniche ereditare

Le distrofie retiniche ereditarie sono la principale causa di grave ipovisione o cecità completa con circa 5 milioni di persone affette al mondo.

Ilustrazione tratta da "Anatomy & Physiology", Connexions Web site

Sono malattie genetiche che insorgono alla nascita o alla prima infanzia e, in quanto tali, attualmente sono stati associati a queste malattie circa 200/250 geni espressi nei fotorecettori (coni e bastoncelli) e nell’epitelio pigmentato retinico.

I fotorecettori servono a vedere di giorno, da lontano e i colori (i coni); ma anche quando dobbiamo guardare di sera e per la visione laterale (bastoncelli).

Dura Lex sed Lex - Accesso riservato

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