1Nicola Ferri, Alberto Corsini2 e Massimiliano Ruscica2
Le terapie anti RNA si dividono essenzialmente in due tipologie: gli oligonucleotidi antisenso (ASO) e i piccoli RNA interferenti (siRNA-small interfering RNA) 1 .
Gli ASO sono costituiti da oligonucleotidi a singolo filamento (tipicamente 5-25 nucleotidi) progettati per formare ibridi con mRNA target a loro complementari. Gli ASO vengono utilizzati per controllare l'espressione genica mediante il coinvolgimento della endoribonucleasi RNasi H1.
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